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這一疾病會(huì)導(dǎo)致淋巴管異常擴(kuò)張和變形，使淋巴系統(tǒng)無(wú)法正常排出體液，從而引發(fā)嚴(yán)重呼吸困難、皮膚損傷及多器官受累，常危及生命，尚無(wú)有效療法。

魏茨曼科學(xué)研究所等機(jī)構(gòu)的研究人員將患者細(xì)胞中發(fā)現(xiàn)的NRAS基因突變導(dǎo)入斑馬魚(yú)胚胎，成功建立了與人類(lèi)高度相似的疾病模型。實(shí)驗(yàn)顯示，突變基因會(huì)使斑馬魚(yú)主要淋巴管?chē)?yán)重?cái)U(kuò)張，心臟腫脹，病理特征與人類(lèi)患者幾乎一致。進(jìn)一步研究發(fā)現(xiàn)，卡波西樣淋巴管瘤病的發(fā)生機(jī)制在于突變后的NRAS基因被“卡死”在啟動(dòng)狀態(tài)，導(dǎo)致淋巴細(xì)胞無(wú)限增殖。

在此基礎(chǔ)上，團(tuán)隊(duì)設(shè)計(jì)了一套自動(dòng)化藥物篩選系統(tǒng)，檢測(cè)了約150種已獲批藥物，最終鎖定兩種候選藥物。這兩種藥物在斑馬魚(yú)模型中均顯著逆轉(zhuǎn)了心臟和淋巴管異常，并在患者來(lái)源細(xì)胞實(shí)驗(yàn)中抑制了病變細(xì)胞的異常生長(zhǎng)。研究人員指出，與目前用于抑制NRAS的部分抗癌藥物相比，這兩種候選藥物安全性更高，副作用更小。

聲明說(shuō)，由于這一疾病極為罕見(jiàn)，團(tuán)隊(duì)計(jì)劃跨中心合作，希望盡快推動(dòng)臨床試驗(yàn)，為患者帶來(lái)新的治療選擇。相關(guān)成果近日發(fā)表在美國(guó)《實(shí)驗(yàn)醫(yī)學(xué)雜志》上。

關(guān)鍵詞 以色列 淋巴